中山市TBT預(yù)警防控平臺
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2021年10月8日,,美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)Rethymic用于治療患有先天性無胸腺癥的兒童患者,。Rethymic是美國批準(zhǔn)的第一款胸腺組織產(chǎn)品。
先天性無胸腺癥是一種罕見的免疫疾病,,即兒童出生時沒有胸腺,。胸腺是幫助身體抵抗感染的關(guān)鍵器官。受該疾病影響的兒童通常在出生后的兩年內(nèi)死亡,,因?yàn)樗麄內(nèi)狈ψ銐虻墓ぷ?span lang="EN-US">T細(xì)胞(一種抗感染的白細(xì)胞),。
Rethymic由經(jīng)過處理和培養(yǎng)的供體來源胸腺組織組成,通過植入患者體內(nèi),,幫助無胸腺患者重建免疫力,。Rethymic不適用于嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷(SCID)患者的治療。
Rethymic的安全性和有效性試驗(yàn)共有105名受試者,,患者年齡從1個月到16歲,,在1993年至2020年期間接受了一次Rethymic給藥。結(jié)果顯示,,Rethymic提高了先天性無胸腺兒童的存活率,,使用該產(chǎn)品治療的大多數(shù)兒童至少存活兩年。接受Rethymic治療并存活一年以上的兒童通常能長期存活,。隨著時間的推移,,Rethymic還降低了感染的頻率和嚴(yán)重程度。
接受Rethymic治療的患者最常見的不良反應(yīng)包括高血壓,、細(xì)胞因子釋放綜合征,、低血鎂水平、皮疹,、低血小板和移植物抗宿主病。