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美國(guó)FDA批準(zhǔn)首款用于改善最常見侏儒癥兒童生長(zhǎng)發(fā)育的藥物
來(lái)源:江蘇省技術(shù)性貿(mào)易措施信息平臺(tái) 時(shí)間: 2021-11-19
2021年11月19日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Voxzogo注射劑用于改善患有軟骨發(fā)育不全和開放性骨骺（生長(zhǎng)板）的5歲及以上兒童的生長(zhǎng)。
軟骨發(fā)育不全是一種導(dǎo)致嚴(yán)重身材矮小和發(fā)育不均衡的遺傳病，是最常見的侏儒癥。患有該病的成人平均身高約為4英尺。患者基因突變導(dǎo)致纖維生長(zhǎng)因子受體3過(guò)度活躍，從而阻止正常骨生長(zhǎng)。Voxzogo通過(guò)與利鈉肽受體-B的特定受體結(jié)合發(fā)揮作用，該受體可降低生長(zhǎng)調(diào)節(jié)基因的活性并刺激骨骼生長(zhǎng)。
Voxzogo的安全性和有效性在一項(xiàng)為期一年的雙盲安慰劑對(duì)照3期研究中進(jìn)行了評(píng)估，研究對(duì)象為五歲及以上患有軟骨發(fā)育不全且骨骺開放的受試者。在這項(xiàng)研究中，121名受試者被隨機(jī)分配接受皮下注射Voxzogo或安慰劑。研究人員在年底測(cè)量了受試者的年增長(zhǎng)速度或身高增長(zhǎng)率。與安慰劑組相比，服用Voxzogo的受試者平均高出1.57厘米。
Voxzogo最常見的副作用包括注射部位反應(yīng)、嘔吐和血壓下降。Voxzogo的標(biāo)簽還將降低血壓列為警告和預(yù)防措施，這意味著這是一種潛在的嚴(yán)重副作用。