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EMA建議批準(zhǔn)鐮狀細(xì)胞病的新療法
來(lái)源:江蘇省技術(shù)性貿(mào)易措施信息平臺(tái) 時(shí)間: 2022-01-04
歐盟藥品管理局（EMA）建議歐盟批準(zhǔn)Oxbryta (voxelotor)的上市許可,，用于治療12歲及以上患者因鐮狀細(xì)胞病引起的溶血性貧血（紅細(xì)胞過(guò)度分解）。
鐮狀細(xì)胞病是一種遺傳病,，患者紅細(xì)胞變得堅(jiān)硬,、粘稠，并從盤狀變?yōu)樾略聽睿ㄈ珑牭叮?。形狀的改變是由于存在一種異常形式的血紅蛋白,。在鐮狀細(xì)胞貧血患者中，異常的鐮狀紅細(xì)胞阻塞血管,，限制血液流向心臟,、肺和脾臟等器官，導(dǎo)致急性疼痛發(fā)作,，稱為血管閉塞性危象（VOC）,。此外，這些異常紅細(xì)胞的破壞速度快于正常紅細(xì)胞,，導(dǎo)致溶血性貧血,。VOC和溶血性貧血是鐮狀細(xì)胞病最常見的并發(fā)癥，也是急診和住院的常見原因,。
目前,，大多數(shù)鐮狀細(xì)胞病患者使用預(yù)防VOC的藥物。然而,，所有患者都有不同程度的溶血性貧血,，因此，需要針對(duì)這種疾病出現(xiàn)新藥,。
Oxbryta含一種附著并穩(wěn)定血紅蛋白的小分子,，阻止血紅蛋白聚合,，從而防止紅細(xì)胞變成鐮刀形。
Oxbryta最常見副作用包括頭痛,、腹瀉和腹痛,。